Dopo quindici anni di studi, una ricerca di Telethon e del “San Raffaele” di Milano ha una meravigliosi scoperta: è stata trovata la cura per la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica, la malattia da cui è affetta Sofia, la bimba divenuta il simbolo della lotta delle associazioni per la libertà di cura con cellule staminali e a favore, quindi, del metodo Stamina.
La formula magica? I ricercatori hanno usato il virus HIV – ripulito degli elementi pericolosi- per diffondere i geni corretti in tutte le cellule. Ben sei bambini, dopo tre anni di trattamento, hanno ripreso a giocare, correre e andare a scuola e i risultati ottenuti sono veramente incoraggianti; i due studi condotti, il primo da Alessandra Biffi e colleghi, il secondo da Alessandro Aiuti e colleghi, hanno indicato che i vettori lentivirali derivati dall’HIV sono più efficaci e sicuri degli altri vettori nella terapia genica.
I medici hanno isolato le staminali dal midollo osseo dei bambini –prelevato dall’anca- poi le hanno sottoposte a terapia genica con l’HIV e infine le hanno rinfuse nei piccoli pazienti, senza problemi di rigetto. La sperimentazione è partita nel 2010 su sedici piccoli pazienti da tutto il mondo, di cui sei affetti da malattie neurodegenerative; dopo tre anni, sei di loro hanno portato i primi frutti e ovviamente la loro rinascita.
Una meravigliosa scoperta che porta con sé speranza, ammirazione e, perché no, tante novità positive per delle malattie giudicate finora inguaribili.
Eleonora Marsella
